Por Alessandro Bazzoni
Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado conceder la autorización condicional de comercialización a ide-cel (Abecma; idecabtagene vicleucel), la inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida al antígeno de maduración de células B (BCMA) de la compañía para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos tres terapias previas, incluidos un fármaco inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38 y que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento. La recomendación del CHMP será revisada a continuación por la Comisión Europea (CE), que tiene la potestad para aprobar medicamentos en la Unión Europea (UE).
El CHMP ha adoptado la opinión positiva basándose en los resultados del estudio pivotal Fase 2 KarMMa que evalúa la eficacia y seguridad de ide-cel en 128 pacientes con mieloma múltiple muy pretratado y altamente refractario. “Como la primera terapia celular CAR T para el mieloma múltiple en recaída y refractario que recibe una opinión positiva del CHMP, ide-cel representa un nuevo enfoque terapéutico para los pacientes que en Europa luchan contra este cáncer incurable de la sangre”, ha señalado el Dr. Noah Berkowitz, vicepresidente senior de Desarrollo de Terapias Celulares de Bristol Myers Squibb. “Estamos deseando conocer la decisión de la Comisión Europea ya que nos basamos en nuestra innovadora investigación sobre el mieloma múltiple y la terapia celular para ofrecer opciones de tratamiento novedosas y personalizadas a los pacientes que las necesitan”.
Se espera que la CE haga pública su decisión final en un plazo de 67 días desde la recepción de la opinión del CHMP. La decisión será aplicable a todos los estados miembros de la Unión Europea y a Islandia, Noruega y Liechtenstein. La EMA había concedido previamente a ide-cel el acceso al programa de medicamentos prioritarios (PRIME) para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída y refractario.
Acerca de KarMMa
KarMMa (NCT03361748) es un estudio Fase 2 pivotal, abierto, de brazo único, multicéntrico, multinacional, que evalúa la eficacia y seguridad de ide-cel en adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario en América del Norte y Europa. La variable principal del estudio es la tasa global de respuestas evaluada por un comité de revisión independiente (CRI) siguiendo los criterios del Grupo Internacional de Trabajo del Mieloma (Myeloma Working Group, IWWG). La tasa de respuesta completa es una variable secundaria clave. Otras variables secundarias son el tiempo hasta la respuesta, la duración de la misma, la supervivencia libre de progresión, la supervivencia global, la enfermedad mínima residual evaluada mediante técnicas de secuenciación de última generación (NGS) y la seguridad. El estudio incluyó a 140 pacientes, de los que 128 recibieron ide‑cel a los niveles deseados de dosis de 150-450 x 106 células T CAR positivas después de recibir quimioterapia de linfodepleción. Todos los pacientes incluidos habían recibido al menos tres regímenes previos de tratamiento, incluyendo un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti-CD38, y eran refractarios al último régimen recibido, definido como haber presentado progresión de la enfermedad durante el último tratamiento o en los 60 días posteriores al mismo.
Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple es un cáncer de las células plasmáticas de la médula ósea.1 No se conoce la causa exacta que lo produce y actualmente no tiene cura; no obstante, se dispone de una serie de opciones de tratamiento para ayudar a manejar la enfermedad.1 Los pacientes que ya han sido tratados con algunos de los tratamientos disponibles pero siguen presentando progresión de la enfermedad tienen mieloma múltiple “en recaída” y “refractario”, lo que significa que el cáncer ha reaparecido tras haber recibido los tratamientos iniciales.2
Acerca de ide-cel
Ide-cel es la primera inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida contra al antígeno de maduración de células B (BCMA) aprobada en EE.UU. para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario tras cuatro o más líneas previas de tratamiento, incluyendo un fármaco inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo monoclonal anti-CD38. Ide-cel reconoce y se use al BCMA de la superficie de las células del mieloma múltiple, lo que conduce a la proliferación de las células T CAR, la secreción de citocinas y la posterior eliminación citolítica de las células que expresan BCMA.
Ide-cel se está desarrollando conjuntamente y es comercializado en EE.UU. como parte de un acuerdo de codesarrollo, copromoción y reparto de beneficios entre Bristol Myers Squibb y bluebird bio. Bristol Myers Squibb asumirá la responsabilidad exclusiva de la fabricación y comercialización de ide-cel fuera de EE.UU.
Indicación aprobada por la FDA en EE.UU.
Idecabtagene vicleucel (ide-cel, ABECMA) es una inmunoterapia de células T autólogas genéticamente modificadas contra el antígeno de maduración de células B (BCMA) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída tras cuatro o más líneas previas de tratamiento, incluyendo un fármaco inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma y un anticuerpo monoclonal anti‑CD38.
Bristol Myers Squibb: avanzar en la investigación sobre el cáncer
En Bristol Myers Squibb, los pacientes están en el centro de todo lo que hacemos. El objetivo de nuestra investigación es aumentar la calidad de vida de los pacientes, la supervivencia a largo plazo y hacer que la curación sea una posibilidad. Aprovechamos nuestra profunda experiencia científica, tecnologías de vanguardia y plataformas de descubrimiento para descubrir, desarrollar y aportar nuevos tratamientos para los pacientes.
Aprovechando nuestro trabajo y legado transformadores en Hematología e Inmuno-oncología que ha cambiado las expectativas de supervivencia en muchos cánceres, nuestros investigadores están haciendo avanzar una cartera de productos en desarrollo profunda y diversa en múltiples modalidades. En el campo de la terapia con células inmunitarias, se incluyen receptores de antígeno quimérico de células T (CAR T) para numerosas enfermedades en fase de registro y una cartera de productos en fase precoz de desarrollo creciente que amplía las dianas de las terapias celulares y genéticas y las tecnologías. Estamos desarrollando tratamientos para el cáncer dirigidos a vías biológicas diana usando nuestra plataforma de homeostasia de proteínas, una capacidad de investigación que ha sido la base de nuestras terapias aprobadas en mieloma múltiple y varios compuestos muy prometedores en etapas de desarrollo precoz y a medio plazo. Nuestros investigadores se están dirigiendo a diferentes vías del sistema inmunitario para abordar interacciones entre tumores, el microambiente y el sistema inmunitario para ampliar aún más los avances que hemos hecho y ayudar a más pacientes a responder al tratamiento. Combinar estas estrategias es clave para aportar nuevas opciones para el tratamiento del cáncer y abordar el problema creciente de la resistencia a la inmunoterapia. Innovamos internamente y en colaboración con la academia, los gobiernos, los grupos de defensa de pacientes y compañías biotecnológicas, para ayudar a conseguir que la promesa de transformar el curso de la enfermedad con medicamentos innovadores sea una realidad para los pacientes.
Acerca de Bristol Myers Squibb
Bristol Myers Squibb es una compañía biofarmacéutica internacional cuya misión es descubrir, desarrollar y proporcionar medicamentos innovadores que ayuden a los pacientes a superar enfermedades graves. Para más información sobre Bristol Myers Squibb, visítenos en BMS.com.
Celgene y Juno Therapeutics son filiales propiedad de Bristol Myers Squibb. En determinados países fuera de EEUU, y debido a las leyes locales, Celgene y Juno Therapeutics se conocen como Celgene, una compañía de Bristol Myers Squibb, y Juno Therapeutics, una compañía de Bristol Myers Squibb.
Por Alessandro Bazzoni
